36 氪获悉，神经干细胞技术及药物研发企业霍德生物已经完成了数千万元人民币 A+ 轮融资，由隆门资本领投、花城创投跟投。据悉，本轮融资将用于细胞治疗相关的临床前研究、GMP 生产、质量体系和中美临床申报等。

霍徳生物成立于 2017 年，专注于神经领域疾病的干细胞治疗；另外，面向科研院校以及国内外药企的研发部门等，提供多种创新性的科研产品和服务，包括高成熟度人神经细胞和国际领先的脑类器官产品，以及 iPSC 重编程、临床级 iPSC 定向分化细胞产品共同开发与授权、人体外疾病模型、药物筛选、神经毒性测试等。

据介绍，霍徳生物目前已在研和规划了多个管线（如下图所示）：

• 其一，前脑神经前体细胞治疗产品 hNPC01，主要针对前脑损伤引发的神经疾病，第一个适应症为缺血性脑卒中的偏瘫稳定期后遗症，其次是脑溢血、颅脑损伤等引起的后遗症。
• 其二，脊髓运动神经前体细胞产品 hNPC02，主要针对脊髓损伤、渐冻症等疾病。
• 第三，中脑神经前体细胞产品 hNPC03，针对帕金森氏病；
• 第四，细胞衍生产品——前脑神经前体细胞分泌的外泌体 hNPC-EX，旨在为自闭症、阿尔茨海默氏病患者提供帮助。

据介绍，公司依照符合FDA申报的要求建立了可在全球市场商用的 iPSC 细胞株和细胞库，其规模以脑卒中颅内移植治疗的预计剂量计算可供 10 亿人次以上使用。公司目前即将完成从该细胞株衍生的前脑神经前体细胞产品 hNPC-01 的批次生产及质控，并启动正式药效及 GLP 安评实验。根据规划，hNPC-01 预计在 2021 年下半年向中国 NMPA 和美国 FDA 提交 IND 临床试验申请，获批后将在 2022 年上半年开始临床试验。

36 氪了解到，神经损伤及神经退行性疾病患者的大脑不同区域有大量功能性神经元死亡并导致运动、语言、认知等功能障碍。目前小分子或大分子药物针对不同的疾病信号通路或靶点，虽然在神经损伤疾病的急性期或某些退行性疾病上会有一定的神经保护或延缓病程发展的作用，但是已经死亡的神经元无法再生，因而总体疗效受到很大限制。

针对上述痛点，据悉，霍徳生物及合作方使用 hNPC 细胞产品已经在多种动物脑梗模型上进行了初步的有效性实验。颅内移植后，hNPC 可以快速、高效地分化为损伤脑区的各种功能性神经元和胶质细胞，并可与原有的神经网络重新形成连接，带来运动功能的改善。

也因此，霍徳生物方面认为，功能细胞药物在治疗神经损伤疾病的后遗症或神经退行性疾病方面具有其他药物无法比拟的优越性。

具体来看，相对于间充质细胞等其他细胞产品，hNPC 产品是针对不同大脑区域的功能性神经前体细胞，能够在旁分泌、改善组织微环境之外起到生成和补充功能神经元、替代死去神经细胞功能的作用；此外，相比从原代组织获取的细胞，从 iPSC 或 ESC 分化得到的 hNPC 细胞产品可以批量制备和质控，满足安全、可控、稳定等成药要求。

从行业端来看，神经疾病的药物研发，似乎一直是一道难以跨越的“天堑”。

对此，霍徳生物创始人兼 CEO 范靖博士表示，这一方面和神经疾病机制的复杂性有关，另一方面和神经疾病缺少好的疾病模型也有一定关系，但只要有巨大的患者和市场需求存在，国内外制药企业以及监管单位仍然会持续投入和寻求这些疾病的解决方案。

她认为，目前神经疾病市场有数千万人的临床需求尚未得到满足，随着肿瘤免疫治疗的突破和研发竞争日趋激烈，许多传统药业和资本也逐步意识到随着人口老龄化带来的需求增长和新技术（如基因治疗和细胞治疗）的突破，神经疾病创新治疗方法很可能是下一个具有爆发性增长潜力的治疗领域。

“霍徳生物希望通过所建立的 iPSC 及定向分化的核心专利技术和临床产品研发平台优势与各方合作，从神经疾病领域的突破开始，为广大疾病患者提供多种安全、有效的创新性治疗产品。”

投资人观点

• 隆门资本创始合伙人王海宁表示：

由于多能干细胞具有自我更新和多向分化的潜能，是神经再生和修复的理想细胞来源，在神经系统疾病治疗上有多种治疗潜力。随着 iPSC 和定向分化技术的出现和发展，难治性神经系统疾病的细胞治疗更具可行性。

目前国际知名的有神经分化技术的实验室或机构大概有 10 多家，但真正能大量、稳定地分化得到临床级别的、高纯度神经干细胞/神经前体细胞和能得到与真实人脑细胞组成高度相似和高功能性神经细胞群体的团队很少，技术壁垒非常高。霍德生物通过自主研发和创新，已建立多种人神经前体细胞、功能性神经细胞产品研发管线，以及配套促成熟培养基的产业化制备和质量控制体系，工艺及质控体系行业领先。

• 花城创投首席执行官童红梅表示：

霍德生物拥有国际领先的 iPSC 定向诱导神经分化技术，技术壁垒高，初步实验表明其分化的神经前体细胞对脑卒中等神经损伤性系统疾病疗效显著，也为阿尔茨海默症、帕金森症等提供新的解决方向，具有很高的医学价值和社会价值。